白血病是兒童常見的惡性腫瘤，居兒童腫瘤發(fā)病率首位。據(jù)統(tǒng)計，中國白血病的患兒以每年3-4萬速度上漲。白血病嚴重的威脅著兒童的健康。目前在國內(nèi)治療白血病首選化療，其次是骨髓移植。治愈率低，還有復(fù)發(fā)的可能。難治性、復(fù)發(fā)性白血病治療一直困擾著國內(nèi)的患者。近日，海外醫(yī)療又一重鎊消息發(fā)布，美國首款癌細胞療法（CAR-T）獲批，對于25歲以下難治性、復(fù)發(fā)性白血病患者具有良好的功效，三個月緩解率可達83%。
8月30日晚11時許，美國食藥監(jiān)局（FDA）官網(wǎng)發(fā)布消息稱，他們做出歷史性決定，批準了美國境內(nèi)首款基因治療方案、CAR-T治療產(chǎn)品、諾華公司的CTL019，在美國上市。
目前，FDA僅批準CTL019用于治療25歲以下的難治性、復(fù)發(fā)性白血病患者。諾華公司官網(wǎng)消息稱，該公司將在2017年晚些時候，向FDA和歐盟的歐洲藥品管理局提出申請，將這一治療方案應(yīng)用于成人白血病患者。
該公司將在2018年及以后，向美國和歐盟以外的地區(qū)申請上市。
關(guān)于CTL019治療的價格，諾華公司的最新披露稱，該公司將提供幫助，讓患者通過醫(yī)療保險的方式支付其費用。
FDA要求開展CTL019治療的醫(yī)院和診所擁有專門的認證，以保證患者在使用該療法過程中可能發(fā)生的細胞因子釋放綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)損傷，可以獲得有效地應(yīng)對。
FDA同時要求，患者在被治療前，應(yīng)被充分告知上述風險。一旦患者在輸注CTL019細胞后，出現(xiàn)發(fā)燒等癥狀，患者應(yīng)立即回到治療中心。
專注重癥海外醫(yī)療服務(wù)機構(gòu)盛諾一家介紹，在美國治療白血病，梅奧診所、美國哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬麻省總醫(yī)院、波士頓兒童醫(yī)院、MD安德森癌癥中心具有突出優(yōu)勢。其中與盛諾一家合作的賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院獲得了CTL019治療認證，為國內(nèi)白血病患者提供新藥治療，通過盛諾一家轉(zhuǎn)診到該醫(yī)院，還可以享受一定的優(yōu)惠折扣。
CTL019產(chǎn)品的商品名稱是Kymriah
它是一種基于免疫細胞的基因治療方案。 每個劑量的CTL019，都是使用患者自己的T細胞（一種免疫細胞），進行基因修飾后，定制生產(chǎn)出的細胞，用于輸注給患者。
CTL019的生產(chǎn)過程包括，患者的T細胞被收集，送到制造中心，在那里，工作人員對這些T細胞進行遺傳修飾，即轉(zhuǎn)基因操作，轉(zhuǎn)入包括含有特異性蛋白質(zhì)（嵌合抗原受體或CAR）的新基因。這些新基因或其生產(chǎn)出的蛋白質(zhì)，將指導(dǎo)T細胞靶向并殺死具有表面上的特異性抗原CD19的腫瘤細胞，從而治愈或緩解腫瘤患者的癥狀。因此，一旦工作人員完成這些T細胞的基因修飾，這些細胞就被注入到患者體內(nèi)，以殺死腫瘤細胞。
FDA官網(wǎng)消息稱，涵蓋63名難治性或復(fù)發(fā)性白血病患兒或年輕患者的臨床試驗顯示，CTL019治療后，患者三個月內(nèi)的緩解率達到83%，證實了該治療方案或藥品的安全性和有效性。
FDA同時表示，使用CTL019可能引起嚴重的副作用，如細胞因子釋放綜合征（細胞因子風暴）、神經(jīng)系統(tǒng)損傷、低血壓、急性腎損傷、組織缺氧。其中細胞因子釋放綜合征是由于輸入到患者體內(nèi)的CTL019細胞的激活和復(fù)制引起，副作用包括患者發(fā)燒、疑似流感癥狀等。上述癥狀可能在患者治療后1到22天發(fā)生。
據(jù)了解，FDA批準藥物Actemra （tocilizumab）擴大其適用范圍，用于治療CAR-T細胞治療引起的細胞因子釋放綜合征，患者年齡為2歲及以上。臨床試驗結(jié)果顯示，在使用1到2劑量的Actemra之后，69%的患者的細胞因子釋放綜合征癥狀在兩周內(nèi)會完全地緩解。
FDA稱，CTL019目前正在獲得一份關(guān)于風險評估和減輕策略（REMS）的批準，其中包括確保CTL019被安全使用的條件，以應(yīng)對可能出現(xiàn)的細胞因子釋放綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)損傷。
CTL019療法雖然還存在一些風險，但是FDA也給出了應(yīng)對風險的措施。要求參與處方、分配或管理CTL019的工作人員、醫(yī)護人員需要接受培訓(xùn)，以能夠識別和應(yīng)對患者出現(xiàn)的細胞因子釋放綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)損傷事件。該療法正處于不斷成熟階段，后期會逐漸應(yīng)用到成人白血病患者，使難治性、復(fù)發(fā)性白血病治療不再是難事。
盛諾一家創(chuàng)始人蔡強介紹，美國現(xiàn)在急性淋巴細胞白血病的5年存活率為66%，但是中國這一疾病的5年存活率只有19.6%，美國的5年存活率患者是中國的3倍以上。中國在白血病治療方面雖然有了很大進步，但是新藥和技術(shù)落后于美國數(shù)年。如果經(jīng)濟條件的人群赴美就醫(yī)或許希望更大。美國在新藥研究方面不斷有新的突破，赴美就醫(yī)可以一邊治療一邊等待新藥的出現(xiàn)，存活期不斷延長，終有攻克白血病的那一天。
盛諾一家是國內(nèi)最早最大的海外醫(yī)療服務(wù)機構(gòu)，與美國、英國、德國、日本發(fā)達國家的20多所頂尖醫(yī)院簽署了官方合作協(xié)議，并獲得了轉(zhuǎn)診資質(zhì)。其中包括美國的MD安德森癌癥中心、梅奧診所、麻省總醫(yī)院、波士頓兒童醫(yī)院、賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院等頂級醫(yī)院。為國內(nèi)患者提供優(yōu)質(zhì)海外醫(yī)療資源，提高治療質(zhì)量。為國內(nèi)患者提供預(yù)約醫(yī)院、病歷整理及翻譯、簽證辦理、機票酒店預(yù)訂、海外陪同等平式服務(wù)，全面解決國內(nèi)患者出國看病問題。
