美國(guó)基因療法在股市上表現(xiàn)很活躍,日前,美國(guó)FDA就正式揭示了首個(gè)基因治療方法,而CAR-T療法Kymriah主要是針對(duì)急性淋巴性白血病的兒童與青少年,這預(yù)示著國(guó)際上對(duì)抗癌細(xì)胞醫(yī)療創(chuàng)新的新進(jìn)程,這幾日相關(guān)的系列個(gè)股均已受業(yè)績(jī)影響,上揚(yáng)不斷!
這方股市基因療法打得火熱,那方是基因療法歷經(jīng)十?dāng)?shù)年的自我救贖。
基因療法1.0時(shí)代
早在1999年的時(shí)候,Jim Wilson教授就開始了人類基因療法的臨床試驗(yàn),主要是針對(duì)的OTC缺乏癥,當(dāng)時(shí),科學(xué)家們就已經(jīng)改良出了一種弱化病毒,從而達(dá)到恢復(fù)肝臟代謝氨的能力。但是科學(xué)醫(yī)療研究的過程是很艱難的,臨床實(shí)驗(yàn)剛開始進(jìn)行的都還比較順利,可是到了倒數(shù)第二個(gè)實(shí)驗(yàn)者就出了意外,在注射病毒的時(shí)候發(fā)生免疫反應(yīng),最終導(dǎo)致一條年輕的生命就此隕落,為此,Jim Wilson教授引咎辭職,被勒令5年內(nèi)不準(zhǔn)繼續(xù)各種人體的實(shí)驗(yàn),也導(dǎo)致整個(gè)基因療法的研究停滯不前。
基因療法2.0時(shí)代
經(jīng)過多年反思,Jim Wilson教授覺得找出更安全的治療方法很重要,于是在苦心鉆研下,在猴子身上找到了大量安全高效的載體病毒,小鼠試驗(yàn)上也證實(shí)了此療法,而后研發(fā)出的病毒也被傳送至32個(gè)國(guó)家的900多所科研機(jī)構(gòu),供無(wú)數(shù)科學(xué)研究者們深化研究,因?yàn)檫@些病毒做基礎(chǔ),很多生物科技公司和藥企們?cè)?/span>基因療法上又大大的邁進(jìn)了一步。
這個(gè)是Jim Wilson教授花費(fèi)了16年時(shí)間才完善的基因療法,也代表正式進(jìn)入基因療法2.0時(shí)代。
2017年檢驗(yàn)成果之年
Voretigene Neparvovec的基因療法,之前就獲取了FDA頒發(fā)的突破性療法和孤兒藥資格認(rèn)定,針對(duì)的是遺傳性視網(wǎng)膜疾病(IRD);
而且SPK-9001,也獲取了美國(guó)FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定,用于治療乙型血友病;
Strimvelis是表達(dá)正常腺嘌呤脫氨酶(ADA)的干細(xì)胞,用于治療由于ADA缺陷引起的嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病(ADA-SCID);
Glybera也是以腺有關(guān)的病毒當(dāng)作載體,用于遞送正常的脂蛋白脂酶(LPL)基因拷貝,以治療家族性脂蛋白脂酶缺乏癥(familial lipoprotein lipase deficiency)。
2017年8月31日,Kymriah的CAR-T的免疫療法被臨床驗(yàn)證成功,在應(yīng)對(duì)兒童的青少年急性淋巴細(xì)胞白血病的療效很成功,不過在應(yīng)對(duì)老年人方面,卻收效甚微,治療費(fèi)用也很貴,一次性治療是47.5萬(wàn)美元,對(duì)于抗癌來(lái)說,基因療法的每一次成功研發(fā)都是一大進(jìn)步,是我們各部分領(lǐng)域癌癥有效治療的大章程,
基因療法在研制和應(yīng)用上也遭遇了諸多障礙,點(diǎn)識(shí)股票培訓(xùn)師湯滬平提醒投資者,股市投資也是如此,總要經(jīng)過試錯(cuò)環(huán)節(jié),但是如果試錯(cuò)之后,還沒有任何進(jìn)步,投資者依然不了解錯(cuò)在哪里?怎么改善操作?最后實(shí)戰(zhàn)的經(jīng)驗(yàn)也沒改善多少?要像基因療法的研制一樣,哪怕是經(jīng)歷了試錯(cuò)環(huán)節(jié),最后積累了實(shí)實(shí)在在的經(jīng)驗(yàn)才行!
湯滬平,人稱湯老虎,知名股票培訓(xùn)導(dǎo)師,資深職業(yè)投資家,多家私募基金的投資顧問。湯老師是“點(diǎn)識(shí)”操盤手實(shí)戰(zhàn)訓(xùn)練基地的創(chuàng)始人之一。