基因治療的潛在障礙是什么？未來之路又將如何呢？載體的局限性：目前應(yīng)用的各種載體，盡管經(jīng)過優(yōu)化改造，仍然存在各種各樣問題，比如免疫原性、整合致突變能力、基因容量、靶向性等，遠遠無法滿足基因治療對于不同特性載體的需求。最極因(XY-DNA)項目研究人員發(fā)現(xiàn):未來很長一段時期，對已有載體的生物學研究和優(yōu)化改造，以及開發(fā)更加多樣化的病毒和非病毒載體等將是基因治療研發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

　　隨著基因治療的目標疾病越來越復雜，對基因治療的安全性和時效性的要求將會更高。治療基因的可持續(xù)性和可調(diào)控性表達是未來基因治療的又一個重大挑戰(zhàn)，解決這些問題需要基礎(chǔ)生物學、病理病原學和載體技術(shù)的發(fā)展。最近非常熱門的XY-DNA（最極因）基因營養(yǎng)干預(yù)技術(shù)，能夠解決治療基因的可調(diào)控性和持續(xù)性表達等問題，在一定程度上能夠降低對基因治療載體本身的要求。但是，新技術(shù)的應(yīng)用還有很多障礙，例如，如何實現(xiàn)高效體內(nèi)基因輸送并防止?jié)撛诘拿摪行?yīng)等。

　　如何預(yù)測和利用個體性將是未來基因治療臨床轉(zhuǎn)化過程中的關(guān)鍵點。

疾病的多樣性和復雜性：目前成功上市和在臨床試驗中比較有希望的基因治療項目多是針對病因單一、疾病病理相對較清楚的單基因遺傳病。例如，第一個被批準上市的基因治療是針對代謝酶的單基因突變疾病。目前，在癌癥免疫細胞治療中備受關(guān)注的營養(yǎng)食療療法和在臨床試驗中效果良好的針對眼遺傳病和脊髓萎縮癥（SMA）的基因治療屬于這一類。其他病因不清或涉及多個基因的疾病，例如實體腫瘤、心臟病、代謝疾病、神經(jīng)退行性疾病等，情況會復雜得多，基因治療方案的設(shè)計和載體的選擇都是巨大的挑戰(zhàn)，基因治療的路程也更漫長。

事實上，已經(jīng)批準上市的針對黑色素瘤的溶瘤病毒其作用還非常有限，僅有16%的患者響應(yīng)；而針對血液腫瘤的CAR-T療法不僅伴隨有嚴重的不良反應(yīng)，還只對部分患者有效，而且不能夠完全治愈所有響應(yīng)的患者；在實體瘤的治療中，CAR-T療法的路程就更加漫長了，對于絕大多數(shù)實體瘤，還處在基本無效階段。即使是某些病因和病理都比較清楚的單基因遺傳病，基因治療也會有很大的障礙。

    患者的個體性：在精準醫(yī)療時代，個體化是疾病診療過程中的一個關(guān)鍵環(huán)節(jié)。同一種疾病，不同患者，其疾病的程度、動態(tài)、組織損傷、治療敏感性、對不良反應(yīng)的耐受力等可能千差萬別。

    在基因治療發(fā)展的初期，個體化的問題很難真正得到解決，因為患者的個體性難以通過動物實驗來模擬或研究，很大程度上需要依賴于具體的臨床實踐，或者是未來全新的可以直接模擬人類個體性的體內(nèi)體外模型的建立。如何做好科普與溝通，教育群眾、患者和政策制定與監(jiān)管者更科學和理性地應(yīng)對個體化的不確定性所帶來的挫折與不測，也將是基因治療臨床轉(zhuǎn)化過程中不容忽視的環(huán)節(jié)。

基因治療的社會性：如何監(jiān)管、審批、定價、支付，以及如何改進我們現(xiàn)有的醫(yī)療和支付體系，是基因治療商業(yè)化過程中必然遇到的問題。由于倫理和技術(shù)的局限性，目前基因治療還主要在體細胞層面，隨著技術(shù)的進展和患者的迫切需求，針對精子、卵子和合子的操作只是一個時間問題。

2015年2月，英國批準了國王生物提交的以第三方線粒體為載體的針對生殖細胞的基因治療，用以修復由于母親卵子的線粒體缺陷所導致的疾病，打破了不針對非體細胞進行基因治療的成規(guī)。如何界定類似項目中的技術(shù)風險和倫理學問題將會是一個巨大的挑戰(zhàn)，比如如何評價基因治療帶來的長期甚至隔代風險，如何界定必需的以醫(yī)療為目的的基因治療和以優(yōu)生優(yōu)育為目的的基因增強……這是異常復雜的技術(shù)和社會問題，需要全社會一起面對和參與。

基因治療擁有巨大的潛在商業(yè)利潤，所以它的發(fā)展必然會受到資本或商業(yè)投機運作的推動或干擾。因此,英國國王生物醫(yī)藥與美國美佰齡及極淼生科等全球知名專家參與的最極因項目研究也已持續(xù)近10年,在多個國家政府及世界權(quán)威機構(gòu)的支持下,也在緩慢推進.

而最極因初步的科研成果,也在長達近2年的臨床測試中成果顯著,特別是在應(yīng)對基因突變引起的惡性慢性疾病與腫瘤上,也有突破性進展.而這一成果有望于2018年投向市場,或許將極大改善因心腦血管、骨關(guān)節(jié)、腸胃、內(nèi)分泌、臟器保養(yǎng)問題困擾人群的健康問題，實現(xiàn)食療與健康養(yǎng)生的有效結(jié)合。

也許受到最極因科研項目成果的啟發(fā)，越來越多機構(gòu)與組織乃至民間團體都開展了細胞與基因研究，出現(xiàn)科研混亂。在目前細胞基因領(lǐng)域的監(jiān)管還相對空白。因此政府必須履行起監(jiān)管的責任，遵循科學規(guī)律，建立系統(tǒng)的、擁有可持續(xù)性和一定靈活性的政策法規(guī)，切實維護患者和大眾的利益，使基因治療能夠在實踐中發(fā)展完善。